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‘업리즈나’ 첫 IgGr 연관질환 치료제로 리즈시절!

암젠社는 자사의 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제 ‘업리즈나’(Uplizna: 이네빌리주맙-cdon)가 최초이자 유일한 면역글로불린 G4 연관질환(IgG4-RD) 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 3일 공표했다.면역글로불린 G4 연관질환은 파괴적인 만성 면역 매개성 염증성 질환의 일종으로 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미칠 수 있는 중증 증상으로 알려져 있다.이 때문에 면역글로불린 G4 연관질환은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 형편이다.바꿔 말하면 ‘업리즈나’가 면역글로불린 G4 연관질환 치료제로 환자들에게 유익성을 제공할 커다란 잠재력을 내포하고 있다는 의미이다.암젠社의 제이 브래드너 연구‧개발 담당부회장은 “FDA가 ‘업리즈나’를 면역글로불린 G4 연관질환 치료제로 승인한 것이 환자와 의사들에게 하나의 터닝포인트가 될 수 있을 것”이라면서 “이 증상의 핵심적인 촉발인자를 표적으로 작용해 효능이 검증된 치료제가 확보된 데다 증상 돌발 위험성을 낮추고, 유해한 스테로이드제를 장기간 사용하는 치료법에 의존해야 할 필요성 또한 낮춰줄 것이기 때문”이라고 말했다.면역글로불린 G4 연관질환 환자들을 위한 치료를 크게 개선해 줄 수 있는 잠재력을 내포한 신약을 제공할 수 있게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.브래드너 부회장은 뒤이어 “우리는 시신경 척수염 스펙트럼 장애와 전신성 중증 근무력증(gMG)을 포함한 기타 면역 매개성 질환들에 ‘업리즈나’가 나타내는 폭넓은 잠재력을 변함없이 탐색해 나갈 것”이라며 “이번 승인이 다양한 치료영역들에 걸쳐 CD19 양성 B세포들을 표적으로 작용하는 혁신적인 치료제들을 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 암젠의 리더십을 한층 더 견고하게 다져줄 것으로 기대한다”고 설명했다.면역글로불린 G4 연관질환은 체내에서 다양한 장기들에 영향을 미칠 수 있는 데다 섬유증이나 영구적인 장기손상으로 이어질 가능성을 배제할 수 없는 중증 증상의 일종이다.장기손상이 어떻게 나타나는지를 이해하는 일이 면역글로불린 G4 연관질환을 시의적절하게 진단할 수 있도록 하는 데 대단히 중요한 것으로 지적되고 있다.면역글로불린 G4 연관질환은 이질성을 내포한 데다 예측할 수 없는 염증성 증상 돌발을 수반한다는 측면에서 다른 증상들과 유사한 것으로 알려져 있다.시간이 흐름에 따라 면역글로불린 G4 연관질환이 사실상 전체 장기에 영향을 미칠 수도 있다는 것이 전문가들의 설명이다.임상시험을 총괄했고, 하버드대학 의과대학 교수이자 매사추세츠州 보스턴에 소재한 매사추세츠 종합병원에 재직 중인 존 스톤 박사는 “시험에서 ‘업리즈나’로 CD19 양성 B세포들을 표적화하는 것이 병태생리학적인 측면에서 면역글로불린 G4 연관질환에 대응하는 고도로 효과적인 접근방법이 될 수 있는 것으로 입증됐다”고 말했다.그는 뒤이어 “이제 임상 커뮤니티가 FDA의 허가취득이라는 치료상의 혁신에 힘입어 이 증상의 기저 메커니즘을 표적으로 겨냥한 가운데 환자들을 치료하면서 면역글로불린 G4 연관질환 증상의 돌발횟수를 감소시켜 증상을 억제하는 데 도움을 기대할 수 있게 된 것”이라며 “이 증상에 대한 인식도를 높여 환자들이 최대한 이른 시점에서 최적의 치료제에 대한 접근성을 확보할 수 있게 되도록 하고자 사세를 집중해 나가고자 한다”고 덧붙였다.FDA는 임상 3상 ‘MITIGATE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘업리즈나’의 새로운 적응증을 승인한 것이다.이 시험은 면역글로불린 G4 연관질환과 관련해서 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 이루어진 최초의 시험례이다.시험에서 ‘업리즈나’는 환자들의 증상 돌발횟수를 감소시키는 동시에 효능과 탄탄한 안전성 프로필을 유지해 면역글로불린 G4 연관질환의 활성을 감소시키는 데 잠재력을 내포하고 있는 것으로 입증됐다.면역글로불린 G4 연관질환은 ‘업리즈나’가 사용을 승인받은 두 번째 적응증이다.‘업리즈나’는 지난 2020년 6월 아쿠아포린-4 면역글로불린 G(AQP4-IgG) 항체 양성 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제로 처음 FDA의 허가를 취득했다.또한 FDA는 ‘업리즈나’를 전신성 중증 근무력증을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정했다.‘업리즈나’는 전신성 중증 근무력증 치료제로 올해 상반기 중 허가신청서가 제출될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.04.04
글로벌

FDA, 사노피 릴자브루티닙 ‘희귀의약품’ 지정

사노피社는 새로운 경구용 가역적 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 릴자브루티닙(rilzabrutinib)이 2개 희귀질환들과 관련, FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 3일 공표했다.릴자브루티닙이 ‘희귀의약품’으로 지정받은 2개 희귀질환들은 온난형 자가면역성 용혈성 빈혈(WAIHA) 및 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4 Diseas)이다.이들 2개 희귀질환들은 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 아직까지 허가를 취득한 치료제가 전무한 형편이다.‘희귀의약품’으로 지정됨에 따라 릴자브루티닙은 임상시험 비용에 대한 세금공제 혜택에서부터 허가신청 절차를 진행할 때의 지원, 일부 등록 수수료 면제, 허가취득 후 최대 7년의 독점발매권 등에 이르기까지 FDA로부터 다양한 혜택을 지원받을 수 있게 될 것으로 보인다.FDA는 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 질환들을 표적으로 겨냥한 가운데 개발이 진행 중인 신약 후보물질들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.사노피社의 카린 크노베 희귀질환 치료제 개발 담당 글로벌 대표는 “2개 희귀 면역 매개성 질환들을 대상으로 ‘희귀의약품’ 지정이 이루어진 것이 환자 수가 상대적으로 적지만 충족되지 못한 의료상의 니즈가 지속적으로 존재하는 질환들을 겨냥한 잠재적 동종계열 최초 및 동종계열 최고의 치료제들을 탐색하기 위해 사노피가 변함없이 사세를 집중해 오고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.크로베 대표는 뒤이어 “우리가 다양한 적응증에 걸쳐 릴자브루티닙의 탐색을 진행하고 있는 것은 다중 매개 조절의 잠재력 뿐 아니라 증상의 희귀성에 휘둘리지 않는 가운데 치료대안의 확보의 중요성에 대한 우리의 믿음을 대변하는 것”이라고 덧붙였다.현재 릴자브루티닙은 미국, EU 및 중국에서 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제로 허가심사가 진행 중이다.이 중 FDA의 경우 릴자브루티닙을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정해 오는 8월 29일까지 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 전망이다.릴자브루티닙은 이와 함께 미국, EU 및 일본에서 면역 혈소판 감소증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 상태이다.한편 온난형 자가면역성 용혈성 빈혈과 관련해서 진행되었던 임상 2b상 시험에서 도출되어 지난해 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 제 66차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의에서 발표된 내용을 보면 릴자브루티닙은 반응률과 질환 생체지표인자 등의 측면에서 봤을 때 임상저긍로 유의미한 효과를 내보인 것으로 입증됐다.마찬가지로 면역글로불린 G4 관련질환 환자들을 충원해 진행되었던 임상 2a상 시험에서 확보된 결과를 보면 릴자브루티닙을 사용해 52주 동안 치료를 진행했을 때 증상 발적, 기타 질환 생체지표인자 등이 감소한 데다 글루코코르티코이드 사용량이 감소한 것으로 입증됐다.보다 상세한 시험결과들이 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이기도 하다.온난형 자가면역성 용혈성 빈혈 및 면역글로불린 G4 관련 질환들과 관련해 진행된 시험 건들에서 나타난 릴자브루티닙의 안전성 프로필을 보면 앞서 이루어졌던 시험례들로부터 관찰된 내용들과 궤를 같이했다.온난형 자가면역성 용혈성 빈혈은 미국에서 매년 인구 10만명당 1~3명 정도의 비율로 나타나고 있다.면역글로불린 G4 관련질환의 경우 미국에서 매년 성인인구 10만명당 8명 안팎의 비율로 영향을 미치고 있다.

이덕규 2025.04.04
글로벌

화이자, 자가면역성 질환 치료제 발굴ㆍ개발 제휴

미국 매사추세츠州 캠브리지에 본사를 둔 생명공학 특화 벤처캐피털‧바이오플랫폼 혁신기업 플래그십 파이어니어링社(Flagship Pioneering)는 자사의 사내 약물발굴‧개발 사업조직 파이어니어링 메디슨(Pioneering Medicines)과 화이자社가 합의를 도출했다고 1일 공표했다.차세대 자가면역성 질환 치료제들의 개발로 이어질 수 있는 약물 발굴을 진행하기 위해 손을 맞잡았다는 것이다.양사는 지난 2023년 7월 화이자社와 플래그십 파이어니어링社가 포괄적인 전략적 제휴관계를 구축한 이래 이번 합의는 6번째로 성사된 것이다.전략적 제휴관계를 구축한 이래 양사는 플래그십 파이어니어링社의 계열사들인 프로파운드 테라퓨틱스社(ProFound Therapeutics), 쿼션트 테라퓨틱스社(Quotient Therapeutics), 몬타이 테라퓨틱스社(Montai Therapeutics) 및 앰퍼샌드 바이오메디슨社(Ampersand Biomedicines) 등을 통해 혁신적인 자산들로 새로운 파이프라인을 구축하고자 중지를 모아왔다.양사의 제휴에 힘입어 매사추세츠州 윌밍턴에 소재한 제약 위탁연구기업 찰스 리버 래보라토리스社(Charles River Laboratories)는 파이어니어링 메디슨 측이 설립한 매사추세츠州 렉싱턴 소재 인공지능(AI) 기반 신약개발 플랫폼기업 벨로 헬스社(Valo Health)가 제공하는 플랫폼 ‘로지카’(LogicaⓇ)를 이용해 첨단 저분자 선도물질들의 발굴을 진행할 수 있게 됐다.‘로지카’를 이용해 발로 헬스 측이 보유한 인공지능 구동 ‘오펄 전산 플랫폼’(Opal Computational Platform)과 찰스 리버 래보라토리스가 보유한 선도적인 약물발굴 전문성을 적용해 통찰력 있는 생명공학 정보를 최적의 전임상 자산으로 확립하겠다는 것이다.파이어니어링 메디슨社의 대표직을 겸하고 있는 플래그십 파이어니어링社의 폴 비온디 전무이사(General Partner)는 “자가면역성 질환들이 환자들의 건강에 심대한 부담을 미치고 있는 형편이어서 이 같은 증상들을 관리하는 데 현존하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 보다 효과적이고 안전하면서 개별환자들의 니즈를 충족하는 맞춤(personalized) 대안을 원하는 강력한 수요의 촉발로 이어지고 있다”고 말했다.그는 뒤이어 “우리가 화이자 측과 함께 이어자고 있는 독특한 파트너십 모델의 힘을 통해 우리는 ‘로지카’를 이용하면서 새로운 질환조절제 후보물질들을 발굴하고, 유망한 접근방법으로 현존하는 간극을 메워 나가고자 한다”고 설명했다.이를 통해 이처럼 복잡하고 다양한 질환들과 관련한 현재의 치료환경에 긍정적인 영향을 미칠 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.찰스 리버 래보라토리스社의 줄리 프리어슨 수석 부사장 겸 최고 학술책임자는 “벨로 헬스와 찰스 리버 래보라토리스가 함께 운용하는 ‘로지카’ 플랫폼의 힘을 이용해 잠재적 자가면역성 질환 치료제들의 발굴을 진행할 수 있게 된 것에 고무되어 있다”면서 “독자보유한 인공지능 저분자 약물 발굴 플랫폼 ‘로지카’가 약물 발굴과정에 혁신을 가져오고 있기 때문”이라고 말했다.파이어니어링 메디슨 및 화이자 관계자들로 구성된 공동팀이 긴밀하게 협력하면서 질병에 관여하는 경로들을 분자적 차원에서 빠르게 이해하고, 이를 통해 환자들을 위한 효과적인 표적 치료제들을 개발하는 성과로 이어질 수 있었으면 하는 바람이라고 프리어슨 부사장은 덧붙였다.

이덕규 2025.04.04
글로벌

‘오크레부스’ 고용량 정맥주사제 시험목표 未충족

구관이 명관!로슈社가 다발성 경화증 치료제 ‘오크레부스’(오크렐리주맙)의 고용량 정맥주사제를 기존의 600mg 용량 정맥주사제와 비교평가한 임상 3상 ‘MUSETTE 시험’의 결과를 2일 공개했다.재발형 다발성 경화증(RMS) 환자들을 충원해 진행되었던 이 시험에서 최소한 120주에 걸친 기간 동안 장애의 진행속도를 둔화시키는 데 고용량 정맥주사제가 나타내는 추가적인 유익성을 입증하고자 했지만, 일차적인 시험목표가 충족되지 못했다는 것.다만 장애의 진행비율은 낮게 나타났고, 암성 이루어졌던 600mg 정맥주사제 관련 본임상 시험 건들로부터 관찰된 내용과 궤를 같이했다고 로슈 측은 설명했다.이와 함께 증상의 활성과 관련해서 사전에 정한 중간분석을 몇차례 진행한 결과 600mg 용량 정맥주사제가 재발형 다발성 경화증 환자들을 충원해 진행되었던 임상 3상 시험의 이중맹검법 기간 동안 가장 낮은 연간 재발률을 내보이면서 임상적으로 유의미한 결과를 도출할 수 있었다고 덧붙였다.한마디로 ‘MUSETTE 시험’에서 도출된 자료를 보면 허가를 취득해 사용 중인 ‘오크레부스’ 600mg 정맥주사제가 재발형 다발성 경화증 환자들에게서 나타내는 효능‧안전성 프로필이 한층 더 탄탄하게 입증된 것이라는 설명이다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “재발형 다발성 경화증(RMS) 및 원발성 진행성 다발성 경화증(PPMS) 치료제로는 최초이자 유일하게 허가를 취득한 B세포 치료제가 ‘오크레부스’라 할 수 있을 것”이라면서 “지난 10년 이상의 기간 동안 축적된 치험례들을 살펴보면 재발형 다발성 경화증 환자들 가운데 대다수에서 증상이 진행되지 않은 것으로 나타났다”고 말했다.이 같은 결과는 기존의 ‘오크레부스’ 600mg 정맥주사제가 증상의 진행속도를 괄목할 만하게 둔화시키는 데 최적의 용량임이 재확인된 것이라고 개러웨이 대표는 강조했다.게다가 증상의 활성과 관련해서 사전에 정한 중간분석을 몇차례 진행한 결과를 보면 ‘오크레부스’가 재발을 억제하는 데 임상적으로 유의미한 결과를 나타낸 것으로 입증됐다고 덧붙였다.17년당 1건 정도가 재발한 것으로 나타나 항-CD20 재발형 다발성 경화증 치료제로는 전례없는 효능이 입증되었다는 의미이다.처음 발매가 개시된 이래 ‘오크레부스’는 다발성 경화증을 치료하기 위한 새로운 표준요법제로 자리매김해 왔다.세계 각국에서 40만명 이상을 치료하는 데 사용된 가운데 현재 미국에서 가장 빈도높게 처방되는 질환조절제로 이름을 올리고 있기도 하다.또한 최근 선보인 ‘오크레부스’ 피하주사제는 다발성 경화증 환자들의 치료경험을 개선하는 데 성과를 내면서 정맥주사제를 투여하기 위한 인프라 없이도 사용제한에 구애받지 않고 사용이 확대되는 성과를 가능케 해 주고 있다.현재 로슈 측은 환자들이 자택과 가까운 곳에서 한결 더 편리하게 신체에 부착하는 디바이스를 사용해 편리하게 ‘오크레부스’를 투여받을 수 있도록 하기 위한 새로운 고용량 제제의 개발을 진행 중이다.

이덕규 2025.04.04
글로벌

안구 건조증 신약 허가관문 통과 시계 불투명

미국 매사추세츠州 렉싱턴에 소재한 차세대 면역 매개성 질환 및 대사계 장애 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 알데이라 테라퓨틱스社(Aldeyra Therapeutics)는 FDA로부터 자사의 동종계열 최초 안구 건조증 징후 및 증상 치료제 후보물질 레프록살랍(reproxalap) 허가 재신청 건의 반려를 통보받았다고 3일 공표했다.이날 알데이라 테라퓨틱스 측에 따르면 레프록살랍의 제조 또는 안전성과 관련한 문제점이 확인된 것은 아니지만, FDA는 반려 통보문에서 레프록살랍이 안구 건조증에 수반되는 증상들을 치료하는 데 나타내는 효능이 충분하고 잘 통제된 시험을 통해 입증되지 못했다고 지적했다.FDA는 이와 함께 레프록살랍이 안구 건조증에 수반되는 증상들을 치료하는 데 나타내는 긍정적인 효과를 입증하기 위해 최소한 1건의 충분하고 잘 통제된 시험이 진행되어야 할 것이라고 주문했다.허가신청서에 동봉되어 제출된 자료에서 시험결과를 해석하는 데 영향을 미칠 수 있는 우려할 만한 부분을 확인했다고 지적하기도 했다.FDA는 이것이 착수시점의 점수차이를 포함한 방법론상의 문제와 관련된 것일 수 있다고 덧붙였다.FDA의 안구 건조증 가이드라인에 따르면 미국에서 허가 여부를 심사할 때는 안구 건조증을 치료하는 데 나타내는 효능이 2건의 증상 관련시험과 2건의 징후 관련시험을 통해 입증되어야 한다.알데이라 테라퓨틱스 측이 앞서 진행한 레프록살랍의 임상시험 건들 가운데는 안구 건조 챔버(dry eye chamber: 습도와 공기 흐름을 통제한 환경에서 안구 건조증에 대한 약물의 효과를 평가하는 장비)를 사용해 진행한 2건의 안구충혈 관련시험과 2건의 안구 건조증 증상 관련시험이 포함되어 있다.이로부터 도출된 자료는 지난 2022년 11월 처음으로 레프록살랍의 허가신청서가 FDA에 제출되었을 때 동봉됐다.하지만 FDA는 이듬해 11월 최초로 제출되었던 허가신청서를 반려하면서 최소한 1건의 추가적인 증상 관련시험을 진행토록 요망했다.그 후 알데이라 테라퓨틱스 측은 FDA와 협의를 거쳐 증상의 이질성과 임상시험 장소‧환경의 차이를 감안한 포괄적인 전략의 일환으로 3건의 임상시험에 착수했다.이들 시험은 1건의 안구 건조 챔버 시험과 1건의 개별 안구 건조 챔버를 사용한 시험, 6주의 현장시험 등으로 구성된 가운데 안구 건조증에 수반되는 증상들에 대한 평가가 이루어졌다.지난해 8월 알데이라 테라퓨틱스 측은 레프록살랍의 최초 안구 건조 챔버 시험에서 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났음을 공표하고, 10월 들어 허가신청서를 재차 제출했다.알데이라 테라퓨틱스 측은 재차 제출되었던 허가신청 건에 대한 반려 결정과 현재 진행 중인 레프록살랍의 임상시험 건에 대한 협의를 진행하기 위해 약 30일 이내에 FDA와 회의 테이블에 마주앉게 될 것으로 예상하고 있다. 현재 진행 중인 안구 건조증 현장시험 및 안구 건조 챔버 임상시험 건들과 관련, 알데이라 테라퓨틱스 측은 2/4분기 중으로 주요한 결과들을 공개할 수 있을 것으로 전망했다.이로부터 긍정적인 결과들이 도출되면 알데이라 테라퓨틱스 측은 FDA와 협의를 거쳐 올해 중반경 허가신청서를 재차 제출한다는 방침이다.허가신청서가 재차 제출되면 심사에 6개월 정도의 시일이 소요될 것으로 예상했다.한편 알데이라 테라퓨틱스 측은 지난해 12월 31일 현재 총 1억100만 달러 상당의 현금과 현금 등가물, 시장성 있는 유가증권을 보유하고 있다고 보고한 바 있다.현재 진행 중인 안구 건조증 관련 임상시험에 소요된 비용의 대부분은 지난해 지출됐다.올 한해 동안 임상시험을 진행하는 데는 600만 달러 정도의 비용이 지출될 것으로 알데이라 테라퓨틱스 측은 예상하고 있다.알데이라 테라퓨틱스社의 토드 C. 브래디 대표는 “현재 진행 중인 임상시험에서 긍정적인 결과가 도출되면 FDA와 협의를 거쳐 올해 중반경 허가신청서를 재차 제출할 수 있게 될 것으로 기대하고 있다”고 말했다.특히 레프록살랍은 안구 충혈을 신속하게 완화시켜 줄 뿐 아니라 안구 불편감을 감소시켜 주는 효능이 입증될 것으로 기대되어 지속적으로 투여하는 데 적합할 것으로 보이는 국소용 후기 안구질환 치료제 후보물질이라고 브래대 대표는 강조했다.레프록살랍이 안구 건조증의 징후 및 증상들에 신속하고 광범위한 활성을 나타낼 수 있으리라는 것이다.

이덕규 2025.04.04
글로벌

관세 압박 직면 제약사 앞다퉈 미국 내 제조 확대

일라이 릴리社, 화이자社 및 머크&컴퍼니社를 비롯한 메이저 제약기업들이 미국 내에서 제조 부문에 대한 투자를 확대하고 있는 것으로 나타났다.이 같은 움직임은 서서히 표면화하고 있는 무역관세에 대처하고, 미국 내 세금감면 혜택에 올라타기 위한 전략으로 풀이됐다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 1일 공개한 ‘이머징 마켓 아웃소싱’ 보고서에서 이 같이 분석했다.하지만 보고서는 이 같은 전략적 전환이 오히려 의약품 생산비용과 약가의 동반상승이라는 독이 되어 되돌아오면서 접근성과 관련한 우려를 고조시킬 수 있다고 우려를 표시했다.이머징 마켓들이 규제개혁을 통해 바이오시밀러 의약품과 생물학적 제제들에 대한 접근성 향상을 추구하고 있기 때문이라는 설명이다.글로벌데이터社의 애덤 브래드버리 제약분석 담당 애널리스트는 “일라이 릴리社가 지난 2월 원료의약품과 주사제 부문을 중심으로 미국 내 제조시설 4곳에 최소한 270억 달러를 투자하겠다는 계획을 공개했다”고 말했다.그는 뒤이어 일라이 릴리社의 최고경영자가 트럼프 대통령의 제 1기 집권 당시 통과시켰던 세금감면案이 이 같은 미국 내 투자를 촉진하는 기폭제 역할을 했다고 언급한 바 있다고 강조했다.브래드버리 애널리스트는 또 “머크&컴퍼니社가 지난달 초 노스 캐롤라이나州 중부지역의 대도시 더럼에 10억 달러를 투자한 자사의 인유두종 바이러스 백신 ‘가다실’ 제조공장이 문을 열었다”고 상기시켰다.글로벌데이터의 ‘이머징 마켓 아웃소싱’ 보고서는 이 같은 미국 내 제조확대 밀어붙이기(push)가 생산비용의 상승과 함께 약가에 대한 인플레이션 압력의 고조로 이어질 수 있다면서 가능성을 배제할 수 없어 보인다고 지적했다.게다가 다수의 미국민들이 이미 소비자 물가 상승과 실업에 직면해 가위눌려 있는 가운데 추가적인 약가인상까지 가중될 경우 의료 접근성 측면에서 심각한 우려가 제기되는 상황으로 이어질 수 밖에 없을 것이라고 보고서는 꼬집었다.보고서는 이와 함께 브릭스(BRICS) 국가들이 가성비 높은 의약품들에 대한 접근성 향상을 위해 바이오시밀러 의약품과 생물학적 제제들에 대한 장벽없는(barrier-free) 규제를 추진하고 있다는 점을 주목해야 할 것이라고 강조했다.새삼스럽지만 ‘브릭스’는 브라질과 러시아, 인도, 중국 및 남아프리카공화국 등의 이머징 마켓 국가들을 지칭하는 개념이다.이 같은 브릭스 국가들의 장벽없는 규제 추진은 미국의 관세부과로 인해 촉발될 도전요인들에 대응해 균형을 도모하고, 건전한 경쟁을 촉진시키면서 생산비용의 감축으로 귀결될 수 있을 것이라고 보고서는 분석했다.글로벌데이터社의 레일라 하산자데 보건경제학‧시장접근성 담당 수석 애널리스트는 “바이오시밀러와 생물학적 제제 분야의 규제 조화(regulatory harmonization)가 진전됨에 따라 브릭스 국가들이 미국의 통상정책으로 인해 촉발된 압력을 상쇄할 수 있게 될 것”이라면서 “이처럼 장벽없는 규제로의 전환이 글로벌 의약품 제조 부문에서 브릭스 국가들을 키 플레이어로 부각시키는 성과로 귀결될 잠재적 가능성을 배제할 수 없어 보인다”고 강조했다.아울러 이들이 높은 가성비와 품질을 동시에 갖춘 의약품을 글로벌 마켓에 선보이면서 공급망의 탄력을 끌어올리고 경쟁상의 균형을 도모할 수 있을 것이라고 덧붙였다.

이덕규 2025.04.04
글로벌

노바티스 면역글로불린A 신병증 치료제 가속승인

노바티스社는 자사의 강력한 선택적 엔도텔린 A 수용체 길항제 ‘반라피아’(Vanrafia: 아트라센탄)가 FDA로부터 가속승인(accelerated approval)을 취득했다고 3일 공표했다.‘반라피아’는 증상이 빠르게 악화될 위험성을 내포하고 있는 성인 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 환자들에게서 단백뇨를 감소시키는 용도의 치료제이다.원발성 면역글로불린 A 신병증 환자들은 뇨중 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상으로 높게 나타난다는 것이 전문가들의 설명이다.‘반라피아’는 1일 1회 경구복용하는 비 스테로이드성 치료제로 레닌-안지오텐신계(RAS) 저해제를 포함한 지지요법(supportive care)과 병용해서 복용할 수 있으며, 나트륨-포도당 공동수송체-2(GSLT2) 저해제의 경우에는 병용할 수도, 병용하지 않을 수도 있다.이번에 ‘반라피아’는 임상 3상 ‘ALIGN 시험’과 관련해서 사전에 정한 중간분석의 결과를 근거로 가속승인을 취득했다.36주차에 ‘반라피아’를 복용한 피험자 그룹의 단백뇨 수치 감소를 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과를 근거로 가속승인이 이루어졌다는 의미이다.‘반라피아’가 면역글로불린 A 신병증 환자들에게서 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 줄 수 있는지 여부는 아직까지 명확하게 확립되지 않았다.가속승인을 취득함에 따라 ‘반라피아’의 허가지위가 계속 유지될 수 있으려면 현재도 진행 중인 임상 3상 ‘ALIGN 시험’에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.이 시험에서는 ‘반라피아’를 복용한 피험자 그룹을 대상으로 136주차에 추정 사구체 여과율(eGFR) 감퇴 정도를 측정해 증상의 진행속도가 둔화되었는지 유무를 평가하게 된다.추정 사구체 여과율 자료는 오는 2026년 도출될 수 있을 전망이다.자료가 도출되면 FDA의 정식추가를 취득하기 위한 절차를 밟는다는 것이 노바티스 측의 복안이다.‘반라피아’의 ‘ALIGN 시험’을 총괄하면서 운영위원회 위원으로도 참여하고 있는 스탠퍼드대학 메디컬센터 사구체질환센터의 리차드 라파예트 소장 겸 신장병학 담당교수는 “오늘 가속승인을 취득한 것이 면역글로불린 A 신병증 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과이자 위험성 평가‧완화 전략을 필요로 하지 않으면서 기존에 사용 중인 치료제들에 매끄럽게 통합시킬 수 있는 새로운 치료대안이 확보되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.‘반라피아’는 면역글로불린 A 신병증의 주요한 위험인자 가운데 하나로 꼽히는 단백뇨를 효과적으로 감소시켜 주는 선택적 엔도텔린 A 수용체 길항제의 일종이라고 라파예트 교수는 설명했다.증상이 진행되면서 신부전으로 귀결되는 사례가 많은 환자들에게서 치료결과를 개선하는 데 도움을 줄 수 있도록 하기 위해서는 조기에 단호하게 행동에 옮기는 것이 중요해 보인다고 덧붙이기도 했다.면역글로불린 A 신병증은 면역계가 신장을 공격해 사구체 염증과 단백뇨를 수반하는 경우가 많은 희귀 진행성 신장질환의 한 유형으로 알려져 있다.미국에서는 매년 100만명당 13명에 가까운 비율로 진단이 이루어지면서 가장 빈도높게 나타나는 자가면역성 신장질환의 하나로 자리매김하고 있다.개별환자들의 치료여정에 제각각으로 다르게 나타나고 있다는 특성이 눈에 띈다.전체 면역글로불린 A 신병증 환자들 가운데 최대 50% 정도에서 단백뇨 증상이 지속적으로 진행되면서 진단 후 10~20년 이내에 신부전으로 이어지고, 이 때문에 유지요법으로 투석치료 또는 신장 이식수술을 필요로 하게 되는 것으로 알려져 있다.치료를 진행했을 때 개별환자들이 나타내는 반응 또한 제각각으로 나타나고 있는 형편이다.작용기전을 달리하는 효과적인 표적 치료제들이 확보되면 의사들이 환자들을 위해 가장 적합한 치료제를 선택할 수 있도록 도움을 줄 것이라는 게 전문가들의 지적이다.

이덕규 2025.04.03
글로벌

사노피, 자가면역성 질환 치료제 개발 파트너십

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 표적 단백질 분해제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 누릭스 테라퓨틱스社(Nurix Therapeutics)는 사노피社와 독점적 라이센스 협약을 체결했다고 2일 공표했다.자가면역성 질환 치료제를 개발하기 위해 지금까지 약물로 표적화할 수 없었던(undruggable) 전사인자(轉寫因子)를 표적화하는 내용으로 누릭스 테라퓨틱스 측이 진행 중인 프로그램에 대해 사노피 측이 독점적 전권을 갖기로 했다는 것.다만 누릭스 테라퓨틱스 측이 진행 중인 구체적인 프로그램의 내용은 외부에 공개하지 않기로 했다.외부에 공개되지 않은 이 표적은 염증반응에서 중추적인 조절자의 하나이자 앞서 공개되었던 ‘STAT6’ 분해제 프로그램과는 전혀 별개의 것이다.누릭스 테라퓨틱스社의 그웬 M. 핸슨 최고 학술책임자는 “우리가 보유한 ‘DEL-AI’ 플랫폼을 이용해 일련의 표적 단백질 분해제들을 추출한 새로운 결합물질들(binders)과 지금까지 약물로 표적화할 수 없었던 독자적인 표적 결합물질들을 성공적으로 확인할 수 있었다”면서 “이처럼 높은 가치를 내포한 표적이 친(親)염증성 사이토킨들을 조절하는 데 관여하는 전사인자의 하나”라고 말했다.이 표적은 표적 단백질의 분해가 혁신적인 치료대안이 될 수 있는 자가면역성 질환에서 염증반응의 중추적인 조절자로 기여할 수 있을 것이라고 핸슨 최고 학술책임자는 설명했다.누릭스 테라퓨틱스社의 아서 T. 샌즈 대표는 “이 프로그램에 대한 사노피의 헌신에 힘입어 자가면역성 질환 분야에서 우리의 공동 약물발굴 파이프라인이 확대되면서 양사간 제휴의 생산성이 향상될 수 있었다”면서 “게다가 이 표적의 고도로 새로운 특성에 힘입어 누릭스 테라퓨틱스의 ‘DEL-AI’ 발굴 플랫폼이 진정적으로 혁신적인 약물들의 발굴‧개발을 촉진할 수 있음 힘을 내포하고 있음이 입증될 수 있었던 것”이라고 강조했다.제휴관계의 구축은 누릭스 테라퓨틱스의 사업모델에서 중요한 부분을 구성하는 것이자 지분률 변동없는(non-dilutive) 자본을 수혈하고, 미국시장에서 옵트-인(opt-in) 선택권을 유지하면서 파이프라인을 확대하는 데도 힘을 실어줄 수 있을 것이라고 샌즈 대표는 언급했다.지금까지 누릭스 테라퓨틱스는 제휴 파트너들로부터 4억6,000만 달러를 지급받았는데, 이 가운데는 사노피 측으로부터 받은 1억500만 달러가 포함되어 있다고 덧붙이기도 했다.샌즈 대표는 “자가면역성 질환들과 각종 염증성 장애를 앓고 있는 환자들을 위한 새로운 치료대안들을 선보이고자 하는 목표를 공유한 가운데 사노피 측과 함께 이 같은 프로그램들을 계속 진행해 나갈 것”이라고 다짐했다.양사의 합의에 따라 누릭스 테라퓨틱스 측은 독자보유한 ‘DEL-AI’ 약물발굴 프로그램을 적용하면서 특정한 약물표적들의 분해를 유도하기 위해 E3 연결효소들(E3 ligases)을 이용하는 새로운 치료제들을 식별하는 데 사세를 집중하기로 했다.사노피 측의 경우 이 같은 누릭스 테라퓨틱스 측의 협력을 통해 확보된 신약 후보물질들의 전권을 보유하기 위한 선택권을 행사할 권한을 갖기로 했다.이 때 누릭스 테라퓨틱스 측은 미국시장에서 최대 2개 제품까지 공동개발‧공동판촉을 진행할 수 있는 선택권을 보장받았다.다만 누릭스 테라퓨틱스 측의 이 같은 선택권 행사는 개념증명(proof of concept) 단계의 시험을 진행해 용량, 효능 및 안전성에 대한 평가를 마친 이후에야 보장받을 수 있도록 했다.이 같은 프로그램에서 누릭스 테라퓨틱스 측은 공동개발‧공동판촉 선택권을 행사하면 양사가 미국시장에서 창출될 이익과 발생한 손실을 동일한 비율로 나눠 갖거나 부담키로 했다.또한 누릭스 테라퓨틱스 측은 선택권을 행사한 전체 제품들에 대해 미국시장 이외의 글로벌 마켓에서 창출된 매출액 대비 로열티를 수수할 수 있는 권한을 갖기로 했다.반면 누릭스 테라퓨틱스 측이 선택권을 행사하지 않는 경우에는 개발‧발매에 따른 성과금과 로열티를 받기로 했다.앞서 양사는 지난 2019년 12월 제휴계약을 체결하면서 사노피가 5,500만 달러의 계약성사 선불금을 누릭스 테라퓨틱스 측에 지급한 바 있으며, 1년 후 제휴확대와 관련한 2,200만 달러의 성과금을 추가로 지급했다.이번에 재차 제휴에 합의함에 따라 누릭스 테라퓨틱스 측은 1,500만 달러의 연장 수수료를 포함해 1억500만 달러를 사노피 측으로부터 지급받았다.아울러 추후 개별 라이센스 프로그램의 개발, 허가취득 및 발매 성과에 따라 최대 4억6,500만 달러의 성과금을 받기로 했으며, 매출이 발생했을 때 로열티를 수수키로 했다.

이덕규 2025.04.03
글로벌

BMS ‘옵디보’ 피하주사제 6월 초 EU 허가 기대

미국 캘리포니아주 샌디에이고에 소재한 생명공학기업 할로자임 테라퓨틱스社(Halozyme Therapeutics)는 항암제 ‘옵디보’(니볼루맙)의 피하주사제 허가신청 건과 관련, 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 전달받았다고 31일 공표했다.자문위가 허가를 권고한 ‘옵디보’ 피하주사제의 적응증은 앞서 이 항암제가 발매를 승인받았던 다양한 유형의 성인 고형암에 걸쳐 단독요법제, ‘여보이’(이필리뮤맙)와 병용요법을 진행한 후 ‘옵디보’ 단독 유지요법제 또는 항암화학요법제 및 ‘카보메틱스’(카보잔티닙)와 병용하는 요법이다.‘옵디보’ 피하주사제는 투여하는 데 30~60분 정도가 소요되는 기존의 정맥주사제에 비해 대폭 단축된 3~5분 정도의 시간이면 충분하다는 장점이 눈에 띈다.할로자임 테라퓨틱스社는 ‘옵디보’ 피하주사제에 적용된 재조합 휴먼 히알루로니다제 효소(rHuPH20) 결합 약물전달기술 ‘인핸즈’(ENHANZE)를 개발해 독자보유하고 있는 생명공학사이다.EU 집행위원회는 ‘옵디보’ 피하주사제의 승인 유무에 대한 결론을 오는 6월 2일까지 도출할 수 있을 것으로 보인다.할로자임 테라퓨틱스社의 헬렌 톨리 대표는 “우리가 보유한 ‘인핸즈’ 약물전달기술이 적용된 ‘옵디보’ 피하주사제에 대해 자문위가 허가를 권고한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “피하주사제 제형 ‘옵디보’가 암 환자들에게 신속하고 유연하게 투여할 수 있는 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.이와 함께 의료자원의 사용과 관련한 압박을 완화하는 데도 도움이 될 수 있을 것이라고 덧붙였다.자문위는 임상 3상 ‘CheckMate-67T 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 허가를 권고하는 의견을 제시한 것이다.‘옵디보’ 피하주사제는 지난해 12월 27일 ‘옵디보 큐반틱’(Opdivo Qvantig: 니볼루맙+히알루로니다제-nvhy) 제품명으로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

이덕규 2025.04.03
글로벌

‘칼퀀스’ 외투세포 림프종 1차藥 EU 승인권고

아스트라제네카社는 자사의 차세대 선택적 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 계열 혈액암 치료제 ‘칼퀀스’(아칼라브루티닙)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 적응증 추가 허가를 권고했다고 31일 공표했다.자문위가 승인을 지지한 ‘칼퀀스’의 적응증은 자가유래 조혈모세포 이식수술이 부적합하고 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 성인 외투세포(外套細胞) 림프종 환자들을 치료하기 위해 벤다무스틴 및 ‘맙테라’(리툭시맙)과 병용하는 1차 약제 용도이다.자문위는 임상 3상 ‘ECHO 시험’에서 도출된 자료를 근거로 긍정적인 의견을 내놓은 것이다.이 시험의 자료는 지난해 6월 13~6일 스페인 마드리드에서 개최되었던 유럽 혈액협회(EHA) 학술회의에서 발표됐다.‘ECHO 시험’의 결과를 보면 ‘칼퀀스’와 벤다무스틴, ‘맙테라’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 기존의 표준 항암 화학면역요법제를 사용한 대조그룹에 비해 27% 낮게 나타났다.평균 무진행 생존기간의 경우 ‘칼퀀스’ 기반 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 66.4개월, 항암 화학면역요법제를 사용한 대조그룹에서 49.6개월로 각각 집계됐다.자문위는 이번에 ‘칼퀀스’ 기반 병용요법을 외투세포 림프종 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 승인토록 권고하기에 앞서 성인 재발성 또는 불응성 외투세포 림프종 환자들을 치료하기 위한 ‘칼퀀스’ 단독요법을 지지하는 의견 또한 제시한 바 있다.‘ECHO 시험’을 총괄한 독일 루드비히막시밀리안대학 의과대학의 마르틴 드라일링 박사는 “본임상 시험으로 이루어진 ‘ECHO 시험’에서 확보된 결과를 보면 이처럼 희귀하게 나타나고 공격적인 유형의 암을 치료‧관리하는 데 ‘칼퀀스’ 기반 병용요법이 나타내는 괄목할 만한 유익성이 입증됐다”면서 “오늘 자문위가 제시한 허가권고가 외투세포 림프종 치료를 위한 1차 약제와 관련해서 중요한 진전이 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.특히 효능과 내약성 사이의 균형을 필요로 하는 고령층 환자들에게 이번 허가권고는 각별한 의미를 부여할 만한 것이라고 드라일링 박사는 설명했다.아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제‧혈액암 치료제 연구‧개발 담당부회장은 “오늘 자문위가 긍정적인 허가권고 의견을 제시한 것이 외투세포 림프종을 치료하기 위한 1차 약제 치료대안으로 ‘칼퀀스’가 내포하고 있는 잠재력을 방증하는 것”이라면서 “자가유래 조혈모세포 이식수술이 부적합한 외투세포 림프종 환자들의 무진행 생존기간을 ‘칼퀀스’ 기반 병용요법이 1년 6개월 가까이 연장시켜 준 것으로 입증되었기 때문”이라고 강조했다.이에 따라 적응증 추가가 승인될 경우 ‘칼퀀스’는 유럽에서 외투세포 림프종 환자들을 치료하기 위한 최초의 브루톤 티로신 인산화효소 저해제로 기존의 표준요법을 바꿔놓을 수 있게 될 것이라며 갤브레이스 부회장은 기대감을 감추지 않았다.외투세포 림프종은 희귀하고 공격적인 유형을 나타내는 비 호지킨 림프종의 일종으로 진행기 단계에서 진단되는 사례들이 많은 것으로 알려져 있다.지난해의 경우 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아 및 스페인 등 EU ‘빅 5’ 국가에서 외투세포 림프종을 진단받은 환자 수가 6,000명을 상회한 것으로 추정되고 있다.‘칼퀀스’의 안전성과 내약성을 보면 이미 알려져 있는 이 혈액암 치료제의 안전성 프로필과 궤를 같이했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제의 징후는 확인되지 않았다.한편 ‘칼퀀스’와 벤다무스틴, ‘맙테라’를 병용하는 요법은 ‘ECHO 시험’의 결과를 근거로 미국과 기타 일부 국가에서 이미 허가를 취득한 바 있다.아울러 일본을 비롯한 일부 국가에서 같은 내용의 허가신청 건에 대한 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.04.03
글로벌

자궁경부암 치료제 ‘티브닥’ EU‧日서 허가취득

덴마크 제약기업 젠맙社(Genmab A/S)는 항체-약물 결합체 ‘티브닥’(Tivdak: 티소투맙 베도틴)이 자궁경부암 치료제로 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 31일 공표했다.‘티브닥’은 전신요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화된 성인 재발성 또는 전이성 자궁경부암 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 발매를 승인받았다.유럽에서 재발성 또는 전이성 자궁경부암 치료제로 허가를 취득한 항체-약물 결합체는 ‘티브닥’이 최초이자 유일하다.앞서 젠맙社는 ‘티브닥’이 일본 후생노동성에 의해 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화된 진행성 또는 재발성 자궁경부암 치료제로 승인됐다고 27일 공표했다.일본에서 자궁경부암 치료제로 허가를 취득한 항체-약물 결합체는 ‘티브닥’이 최초이자 유일하다.이와 관련, 자궁경부암은 예방과 조기진단을 위한 연구‧개발에 괄목할 만한 진전이 이루어진 가운데서도 여전히 새로운 치료대안을 필요로 하는 의료상의 니즈가 높게 나타나고 있는 형편이다.특히 진행성 자궁경부암 환자들에게 이 같은 니즈가 매우 높게 나타나고 있다는 것이 젠맙 측의 설명이다.이에 따라 자궁경부암은 세계 각국에서 여성들의 4번째 암 사망원인으로 자리매김하고 있는 형편이다.유럽연합(EU) 각국의 경우 자궁경부암은 11번째 다빈도 여성암으로 랭크되어 있다.성인 자궁경부암 환자들은 가운데 최대 15% 정도가 진단시점에서 전이성을 나타내는 데다 좀 더 초기에 발견되어 치료받은 환자들 가운데서도 최대 61%에서 암이 재발하고, 예후가 취약한 것으로 사료되고 있다.일본의 경우 최근들어 50대 미만의 여성들에게서 자궁경부암 유병률과 사망률이 증가하고 있는 추세이다.임상 3상 ‘innovaTV 301 시험’을 총괄한 벨기에 루뱅대학병원의 이냐스 베르고트 박사는 “재발성 또는 전이성 자궁경부암이 파괴적인 종양의 일종이어서 환자들의 치료여정에 상당히 어려움을 따를 수 있는 데다 치료대안이 제한적인 형편”이라면서 “임상시험에서 ‘티브닥’은 항암화학요법제에 비해 우수한 총 생존기간 유익성과 관리할 수 있을 만한 안전성 프로필을 내보였다”고 말했다.무엇보다 ‘티브닥’은 차별화된 작용기전을 나타내는 새로운 표준요법제로 자리매김하면서 진행성 자궁경부암을 치료하는 데 중요한 진전을 가능케 할 수 있을 것이라고 베르고트 박사는 덧붙였다.EU 집행위와 일본 후생노동성은 글로벌 피험자 무작위 분류시험으로 진행되었던 임상 3상 ‘innovaTV 301 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘티브닥’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에 참여한 피험자들은 앞서 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 또는 재발성 자궁경부암 환자들 가운데 충원되어 ‘티브닥’과 항암화학요법제의 효능‧안전성을 평가받았다.시험결과를 보면 총 생존기간과 관련한 일차적 시험목표가 충족되어 ‘티브닥’을 투여한 피험자 그룹의 사망 위험성이 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 30% 감소한 것으로 입증됐다.평균 총 생존기간을 보면 ‘티브닥’을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹에서 11.5개월, 항암화학요법제를 투여받았던 대조그룹에서 9.5개월로 각각 집계됐다.무진행 생존기간 및 객관적 반응률과 관련한 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 나타나면서 ‘티브닥’의 임상적 유익성에 무게를 싣게 했다.무진행 생존기간의 경우 종양이 악화된 비율이 ‘티브닥’을 투여한 피험자 그룹에서 항암화학요법제 대조그룹에 비해 33T 감소한 것으로 나타나면서 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보였다.이와 함께 단일그룹을 대상으로 이루어진 임상 2상 ‘innovaTV 204 시험’에서 도출된 ‘티브닥’ 단독요법 자료도 허가를 결정하는 과정에서 참조됐다.임상 2상 시험에는 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 전이성 자궁경부암 환자들이 피험자로 참여했다.시험에 참여해 ‘티브닥’을 투여받았던 피험자들의 25% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 실험실 검사결과의 이상, 말초 신경병증, 구역, 비강출혈, 결막염, 탈모, 빈혈 및 설사 등이 보고됐다.젠맙社의 브래드 베일리 부사장 겸 최고 영업책임자는 “우리가 자궁경부암을 포함한 각종 부인암을 치료하기 위한 새로운 치료대안을 확보하기 위해 연구‧개발과 혁신이 가속화되어야 할 시급한 필요성을 인식하고 있다”면서 “이번에 ‘티브닥’이 허가를 취득한 것은 치료 패러다임을 바꾸고, 환자들을 위한 치료결과를 개선하는 데 도움이 되고자 우리가 심혈을 기울이고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

이덕규 2025.04.03
글로벌

글로벌 세포‧유전자 치료제 마켓 연평균 44% 급성장

글로벌 세포‧유전자 치료제(CGT) 마켓이 2024년부터 오는 2030년까지 연평균 44%에 달하는 이례적인(exceptional) 고속성장을 거듭할 수 있을 것으로 전망됐다.이에 따라 지난해 87억 달러 규모를 형성했을 것으로 보이는 이 시장이 오는 2030년에 이르면 760억3,000만 달러 규모로 크게 확대될 수 있을 것이라는 관측이다.무엇보다 중‧소 제약사들과 메이저 제약사들의 혁신에 힘입어 위장관계 장애 치료제 분야의 괄목할 만한 성장이 나타날 수 있을 것으로 예측됐다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 지난달 25일 공개한 ‘위장관계 장애 관련 세포‧유전자 치료제: 치료제 분석, 치료대안 선택, 약가‧급여 및 미래 시장 전망’ 보고서를 통해 이 같이 내다봤다.보고서에 따르면 위장관계(GI) 장애 관련 세포‧유전자 치료제 시장 한 분야만 보더라도 지난 2023년에는 4,700만 달러 규모에 불과했던 것이 오는 2030년에 이르면 1억8,700만 달러 규모에 도달할 수 이쓸 것으로 예상됐다.글로벌데이터社의 몸나 알리 헬스케어 담당 애널리스트는 “위장관계 장애 관련 세포‧유전자 치료제 시장의 성장이 현재 크고 작은 제약사들에 의해 개별적으로 개발이 진행 중인 파이프라인으로부터 귀결될 신제품 발매에 의해 가속화할 것으로 보인다”고 말했다.알리 애널리스트는 여기에 해당할 후보기업들로 글락소스미스클라인社, 아스트라제네카社, 앨나이램 파마슈티컬스社, 상하이 헥사엘 바이오테크社(Shanghai Hexaell Biotech) 및 파미셀社(Pharmicell) 등을 열거했다.현재까지 위장관계 장애 관련 세포‧유전자 치료제들로 시장에 발매된 제품들은 2개에 불과한 상황이다.안트로젠社(Anterogen)의 성인 항문 누공(즉, 치루) 환자 치료제 ‘큐피스템’(Cupistem: 자가지방 유래 중간엽 줄기세포)이 지난 2012년 일본에서 허가를 취득하면서 최초의 지방조직 유래 중간엽 줄기세포 치료제 자산으로 이름을 올린 것이 그 중 하나이다.뒤이어 다케다社의 크론병 수반 복잡 치루 치료제 ‘알로피셀’(Alofisel: 다르바드스트로셀)이 지난 2018년 유럽 의약품감독국(EMA)의 허가를 취득했고, 2021년에는 일본 후생노동성 산하 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 발매를 승인받았다.하지만 EMA는 지난해 12월 13일 크론병 수반 치루를 치료하는 데 ‘알로피셀’이 제공하는 유익성을 입증한 자료의 부족을 이유로 EU시장에서 발매를 중단토록 결정했다.이에 대해 알리 애널리스트는 “비록 ‘알로피셀’이 최근 유럽시장에서 퇴출되면서 위장관계 장애 치료제 시장에 차질이 빚어졌지만, 주목할 만한 기회는 여전히 존재한다”고 강조했다.현재 총 238개에 달하는 세포‧유전자 치료제 후보물질 자산들이 위장관계 장애 영역에서 개발이 진행 중인 가운데 이들의 개발단계를 구분해 보면 발굴단계에서부터 예비등록 단계에 이르기까지 다양한 분포를 보이고 있기 때문이라는 설명이다.다만 알리 애널리스트는 “도전요인들이 여전히 눈에 띈다”고 언급했다.예를 들면 글로벌데이터가 핵심적인 오피니언 리더들을 대상으로 설문조사를 진행한 결과 전체 위장관계 장애에 해당하는 것은 아니지만, 다인자적(多因子的‧polygenic) 특성으로 인해 다수의 질환에서 특이적 표적 유전자들이 부족한 것은 주요한 도전요인의 하나라는 지적이다.하지만 제약‧생명공학사들은 분자적 분류를 기반으로 세포‧유전자 치료제들의 사용이 가장 적합한 세부적인 환자 하위그룹을 식별할 수 있도록 해 줄 환자그룹 분류를 개선하는 데 초점을 맞추고 있다고 알리 애널리스트는 강조했다.한편 보고서에 따르면 현재 개발이 진행 중인 세포‧유전자 치료제들 가운데 가장 비중이 높은 자산은 대사계 기능부전 관련 지방간염(MASH) 및 대사계 기능부전 관련 지방성 간질환(MDSLD) 분야여서 총 80개 자산에 달하는 것으로 나타났다.이 중 44개는 안티센스 RNA 간섭(RNAi) 올리고뉴클레오타이드인 것으로 나타났다.뒤이어 세포 치료제 15개, 유전자 치료제 14개, 유전자 변형 세포치료제 7개 등으로 조사됐다.알리 애널리스트는 “특이적 표적 유전자들의 부족과 가격, 접근성 확보를 저해하는 장애요인들과 같은 도전요인들이 산적한 가운데서도 차후 글로벌 세포‧유전자 치료제 시장이 괄목할 만한 성장을 과시할 수 있을 것으로 보인다”면서 “이 같은 성장이 현실화하는 과정에서 핵심적인 두가지 요인들이 기폭제 역할을 할 것”이라고 결론지었다.이 중 하나는 증상을 완치해 줄 치료제들을 원하는 환자들의 강력한 수요이고, 다른 하나는 차세대 전환적(transformative) 치료제들을 발굴하는 데 크고 작은 제약‧생명공학사들이 기울이는 관심이 갈수록 증폭되고 있다는 점이 다른 하나라고 알리 애널리스트는 덧붙였다.

이덕규 2025.04.03
글로벌

AZ PCSK9 저해제 12주 복용 LDL-C 50.7% ↓

아스트라제네카社가 새로운 경구용 전구단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 저해제 후보물질 ‘AZD0780’의 괄목할 만한 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 저하효능을 입증한 임상시험 결과를 31일 공개했다.임상 2b상 ‘PURSUIT 시험’에서 ‘AZD0780’과 기존의 표준요법제인 스타틴 계열 제제를 병용토록 한 결과 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 저밀도 지단백 콜레스테롤 감소효과가 눈에 띄었다는 것이다.‘AZD0780’은 1일 1회 경구복용하는 PCSK9 저해제의 일종이다.스타틴계 지질저하제와 같은 기존의 표준요법제를 사용했을 때도 목표로 한 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치에 도달하지 못한 환자들이 ‘AZD0780’의 사용대상이다.임상 2b상 시험에서 도출된 새로운 자료는 29~31일 미국 일리노이州 시카고에서 열린 미국 심장병학회(ACC) 연례 사이언티픽 세션 및 전시회에서 31일 발표됐다.이와 함께 ‘미국 심장병학회誌’에도 동시에 게재됐다.공개된 내용에 따르면 기존의 표준요법제 스타틴 제제에 병행해 ‘AZD0780’ 30mg을 1일 1회 경구복용한 피험자 그룹의 경우 음식물 섭취를 제한하지 않았음에도 불구, 12주차에 평가했을 때 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 50.7% 감소한 것으로 나타났다.게다가 이 같은 효능은 착수시점에서 피험자들의 중등도 용량 또는 고용량 스타틴 제제 복용 유무와 무관하게 관찰됐다.또한 ‘AZD0780’ 30mg을 1일 1회 경구복용한 피험자 그룹은 84%가 미국 심장협회(AHA) 및 미국 심장병학회(ACC)가 가이드라인에서 권고하고 있는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 목표(70mg/dL 미만)에 도달한 것으로 나타나 기저 스타틴 제제 단독요법을 진행한 대조그룹의 13%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.이 같은 내용은 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 70mg/dL 이상으로 높게 나타날 경우 뇌졸중, 심근경색을 포함한 죽상경화성 심혈관계 질환들이 발생하는 핵심적인 위험요인으로 곱히고 있는 데다 중요한 공공보건 우려사안의 하나임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.또한 세계 각국의 환자들 가운데 70% 이상이 가이드라인에서 권고하는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치 목표치에 도달하지 못한 것으로 알려져 있다.‘PURSUIT 시험’을 총괄한 플로리다州 잭슨빌 소재 잭슨빌 임상연구센터의 마이클 J. 코렌 박사는 “임상 2b상 ‘PURSUIT 시험’에서 잠재력이 입증된 ‘AZD0780’이 조기사망을 포함해 위중한 심혈관계 제 증상 위험성에 직면해 있는 수많은 환자들에게 기존의 표준요법제와 함께 병용하는 1일 1회 경구복용 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하용 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.특히 이번에 공개된 시험결과는 오늘날 죽상경화성 질환을 앓고 있는 환자들의 다수가 스타틴계 제제와 주사제형 PCSK9 저해제를 비롯한 지질저하제들을 사용하고 있음에도 불구하고 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 목표치로 낮추지 못하고 있는 형편임을 상기할 때 중요한 내용이라 할 수 있을 것이라고 코렌 박사는 강조했다.아스트라제네카社의 섀런 바아 의약품 연구‧개발 담당부회장은 “이번에 공개된 새로운 자료가 콜레스테롤 수치를 관리해야 하는 데다 기존의 표준요법제를 사용했을 때 효과가 충분하지 못해 직면하는 위험성과 관련해서 추가적인 치료대안으로 ‘AZD0780’이 제공되어 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추는 데 발휘하는 효능을 방증하는 것”이라고 강조했다.새로운 저분자 경구용 PCSK9 저해제의 일종인 ‘AZD0780’은 식사량 제한을 병행하지 않아도 무방해 환자들이 간편하게 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮출 수 있도록 해 주는 게임 체인저가 될 수 있을 것이라고 바아 부회장은 설명했다.바아 부회장은 “이상지질혈증 분야를 대상으로 진행한 우리의 노력이 심혈관계, 신장계 및 대사계 질환 분야에서 우리가 구축해 놓은 강력한 유산을 기반으로 이루어진 것”이라며 “이들 분야에서 우리는 단독사용하는 새로운 치료제 또는 우리가 보유한 광범위한 포트폴리오를 근간으로 하는 병용요법제로 사용이 가능토록 하면서 기존의 표준요법제를 재정립하고, 환자들에 대한 치료결과를 개선할 수 있게 될 것으로 기대한다”고 덧붙였다.한편 임상 2b상 시험에서 ‘AZD0780’은 일반적으로 양호한 내약성을 내보였다.부작용의 경우 ‘AZD0780’을 복용한 피험자 그룹의 38.2%와 플라시보 대조그룹의 32.6%에서 각각 수반되어 대동소이하게 나타났다.부작용으로 인해 약물복용을 중단한 비율을 보더라도 ‘ZAD0780’을 복용한 피험자 그룹의 1.5%와 플라시보 대조그룹의 2.3%로 집계되어 유사하게 나타났다.‘PURSUIT 시험’에서 도출된 자료는 지난해 5월 26~29일 프랑스 리옹에서 개최되었던 유럽 죽상경화증학회(EAS) 연례 학술회의에서 발표되었던 임상 1상 시험 결과와 궤를 같이했다.

이덕규 2025.04.02
글로벌

화이자 RSV 백신 EU서 18~59세 연령대 추가

화이자社는 자사의 2價 호흡기 세포융합 바이러스 융합 前 F(RSVpreF) 백신 ‘아브리스보’의 접종대상 확대가 EU 집행위원회의 허가를 취득했다고 1일 공표했다.18~59세 연령대 성인들을 대상으로 호흡기 세포융합 바이러스(RSV)에 의한 하기도 감염증(LRTD) 발생을 예방하는 용도가 포함될 수 있도록 승인받았다는 것.지금까지 EU 각국시장에서 ‘아브리스보’는 60세 이상 연령대를 대상으로 접종이 이루어져 왔다.특히 이번 승인으로 ‘아브리스보’는 EU에서 가장 광범위한 연령대를 대상으로 접종하는 RSV 백신이라는 지위를 부여받을 수 있게 됐다.이번 승인으로 ‘아브리스보’는 EU 각국에서 18세 이상자들을 대상으로 RSV에 의한 하기도 감염증을 예방하기 위한 능동면역 확립, 출생 직후부터 생후 6개월까지 영‧유아들에게서 임신기간 동안 모체면역 이후 RSV에 의한 하기도 감염증을 예방하는 수동보호 등의 용도로 폭넓게 접종이 이루어질 수 있게 됐다.화이자社의 알렉산드르 드 제르메 부회장 겸 최고 국제영업 책임자는 “이제 ‘아브리스보’가 EU 각국에서 18세 이상 성인들의 대상으로 RSV 감염을 예방하는 데 사용이 가능토록 허가받은 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “다빈도 호흡기 바이러스의 일종인 RSV로 인해 매년 유럽 각국에서 15만8,000여명이 입원하는 것으로 집계되고 있기 때문”이라고 말했다.게다가 RSV에 감염되었을 때 수반되는 증상들을 보면 중증으로 나타나거나 심지어 생명을 위협할 수도 있다고 제르메 부회장은 지적했다.임신 24~36주차의 여성들에게 접종해 출생 직후부터 최대 생후 6개월까지 영‧유아들의 RSV 감염을 예방하는 용도 이외에 EU 각국에서 ‘아브리스보’의 접종대상에 18~59세 연령대 성인들이 포함된 것은 차후의 RSV 감염시즌에 이 바이러스로 인한 부담을 크게 낮춰 공중보건에도 진일보가 이루어졌음을 나타내는 것이라고 덧붙이기도 했다.EU 집행위 승인은 본임상 3상 ‘MONeT 시험’에서 도출된 결과를 근거로 도출된 것이다.이 시험은 일부 만성질환들로 인해 RSV 관련 하기도 감염증이 나타날 위험성이 높은 18~59세 연령대 성인들을 대상으로 ‘아브리스보’의 안전성, 내약성 및 면역원성을 평가한 시험례이다.여러 임상시험에서 ‘아브리스보’를 접종받았던 다수의 18~59세 연령대 성인들에 대한 자료 또한 접종대상 확대를 심사하는 과정에서 참조됐다.‘MONeT 시험’을 포함한 관련 임상시험례들로부터 확보된 결과는 동료 의학 전문가 그룹 심사 의학 학술지들에 게재됐다.한편 ‘아브리스보’는 지난 2023년 8월 60세 이상의 성인들을 대상으로 접종하고, 영‧유아들을 보호하기 위한 모체면역을 진행해 RSV로 인한 하기도 감염증을 예방하는 용도의 백신으로 EU 집행위 허가를 취득한 바 있다.

이덕규 2025.04.02
글로벌

FDA, ‘임핀지’ 근육침습성 방광암 적응증 플러스

아스트라제네카社는 항암제 ‘임핀지’(더발루맙)의 근육침습성 방광암(MIBC) 적응증 추가가 FDA의 허가를 취득했다고 31일 공표했다.새롭게 추가된 ‘임핀지’의 적응증은 성인 근육침습성 방광암 환자들을 대상으로 ‘임핀지’와 ‘젬자’(젬시타빈), 시스플라틴을 사용해 신보조요법제로 치료를 진행한 데 이어 근치적 절제수술 후 ‘임핀지’ 보조 단독요법을 진행하는 용도이다.FDA는 임상 3상 ‘NIAGARA 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘임핀지’의 적응증 추가 심사 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 끝에 이번에 허가결정을 도출한 것이다.‘NIAGARA 시험’에서 확보된 결과는 지난해 9월 13~17일 스페인 바르셀로나에서 개최되었던 유럽 의료종양학회(ESMO) 2024년 학술회의 좌장 심포지엄에서 발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.이와 관련, 근육침습성 방광암은 지난해 미국에서만 20,000명 이상이 치료를 받았던 것으로 추정되고 있다.방광암은 종양이 방광 근육내벽을 침입했지만, 원격전이는 수반되지 않을 것으로 나타났을 때 근육침습성 암으로 사료되고 있다.현재 근육침습성 방광암은 신보조 항암화학요법제를 사용하거나 근치적 절제술을 진행하는 치료가 이루어지고 있다.하지만 수술을 진행한 후에도 환자들에게서 높은 재발률이 나타나고 있는 데다 예후가 취약하다는 것이 전문가들의 지적이다.뉴욕에 소재한 마운트 사니아 의과대학 교수로 ‘NIAGARA 시험’을 총괄했고 운영위원회 위원으로도 참여했던 매튜 N.D. 골스키 교수(비뇨생식기 종양내과)는 “수술 전‧후 요법제로 ‘임핀지’ 기반요법에 대한 승인이 이루어진 것이 금육침습성 방광암 환자들을 위한 획기적인 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “환자들의 절반 가까이에서 완치 의도(curative-intent)를 갖고 항암화학요법제를 사용하거나 수술을 진행한 후에도 종양이 재발해 왔기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.특히 골스키 교수는 “임상 3상 ‘NIAGARA 시험’에 참여한 피험자들의 생존기간이 괄목할 만하게 연장된 것으로 나타나 치료의 패러다임을 바꿔놓을 잠재적 가능성을 배제할 수 없어 보인다”고 설명했다.실제로 아스트라제네카社 항암제‧혈액암 치료제 사업부문의 데이브 프레드릭손 부회장은 “오늘 ‘임핀지’의 적응증 추가가 승인된 것이 미국 내 근육침습성 방광암 환자들에게 처음으로 수술 전‧후 면역요법제를 공급할 수 있게 되면서 치료의 패러다임 전환이 이루어질 수 있게 되었음을 의미할 뿐 아니라 보다 나은 치료대안을 절실히 요망해 왔던 의료상의 니즈에도 부응할 수 있게 되었음을 방증하는 것”이라고 단언했다.‘NIAGARA 시험’에서 도출된 결과를 보면 환자들의 80% 이상이 2년차 시점에서 생존한 것으로 나타나 이처럼 혁신적인 수술 전‧후 요법제가 새로운 표준요법제가 될 가능성에 무게를 싣게 한다고 프레드릭손 부회장은 의의를 상기시켰다.환자지원단체 방광암지지네트워크의 메리-마가렛 더디스 대표는 “지난해만 하더라도 미국 내에서 20,000명 이상의 환자들이 근육침습성 방광암을 치료받은 것으로 나타났다”면서 “환자들에 대한 치료결과를 개선해 줄 새로운 치료대안을 필요로 하는 커다란 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실”이라고 지적했다.수술 전‧후 ‘임핀지’ 기반요법이 허가를 취득한 것은 환영할 만한 소식일 뿐 아니라 미래에 의사들이 근육침습성 방광암을 치료하는 방법을 바꿔놓을 수 있고, 환자와 환자가족들에게는 새로운 희망을 심어주는 것이라고 덧붙이기도 했다.‘NIAGARA 시험’에서 피험자들은 근치적 절제술에 앞서 ‘임핀지’와 신보조 항암화학요법제 병용요법을 4회 치료주기에 걸쳐 받았다.이후 8회 치료주기에 걸쳐 ‘임핀지’ 단독요법을 받거나, 근치적 절제술에 앞서 신보조 항암화학요법제를 투여받았다.사전에 예정되었던 중간분석을 진행한 결과를 보면 ‘임핀지’ 기반 수술 전‧후 요법을 받았던 그룹에서 종양이 진행되었거나, 재발했거나, 수술을 받지 않았거나 또는 피험자가 사망에 이른 비율이 대조그룹에 비해 32% 감소한 것으로 입증됐다.이에 따라 평균 무사건 생존기간(EFS)을 분석한 결과를 보면 ‘임핀지’ 기반요법을 진행한 그룹의 경우 아직 산출되지 않았던 반면 대조그룹에서는 46.1개월로 집계됐다.아울러 2년차 시점에서 ‘임핀지’ 기반요법을 진행한 피험자 그룹은 무사건(event free)에 도달한 비율이 67.8%에 달해 대조그룹의 59.8%를 상회했다.총 생존기간을 포함한 핵심적인 이차적 시험목표를 분석한 결과를 보면 ‘임핀지’ 기반 수술 전‧후 요법을 진행란 피험자 그룹에서 사망에 이른 비율이 신보조 항암화학요법제와 근치적 절제술을 진행한 대조그룹에 비해 25% 낮게 나타났다.평균 생존기간은 두 그룹 모두 분석시점에서 아직까지 산출되지 않았다.2년차 시점에서 생존한 환자들의 비율을 보면 ‘임핀지’ 기반 수술 전‧후 요법을 진행한 피험자 그룹에서 82.2%, 대조그룹에서 75.2%로 각각 분석됐다.신보조요법과 보조요법을 진행한 단계에서 ‘임핀지’는 일반적으로 양호한 내약성얼 나타냈고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.게다가 ‘임핀지’를 신보조 항암화학요법제와 병용했을 때 나타난 안전성 프로필은 일관되게 나타났고, 항암화학요법제 단독요법 대조그룹과 비교했을 때 환자들이 수술을 받을 수 있는 여건을 약화시키지 않았다.면역 매개성 부작용을 보면 ‘임핀지’와 관련해서 이미 알려진 프로필과 궤를 같이한 가운데 관리할 만한 수준으로 수반되었고, 대부분이 저등급으로 나타났다.한편 수술 전‧후 ‘임핀지’ 신보조 시스플라틴 기반 항암화학요법 및 근치적 절제술은 ‘NIAGARA 시험’에서 확보된 자료를 근거로 지난 2월 미국 포괄적 암 네트워크(NCCN) 종양 임상실무 가이드라인에서 근육침습성 방광암 환자들을 치료하기 위한 제 1범주(Category 1)에 추가됐다.‘임핀지’의 근육침습성 방광암 치료 적응증은 ‘NIAGARA 시험’의 결과를 근거로 브라질에서도 허가를 취득한 가운데 유럽연합(EU), 일본 및 기타 일부 국가에서 심사가 진행 중이다.

이덕규 2025.04.02
글로벌

소아 연골무형성증 환자 치료제 FDA 허가신청

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 소아 연골무형성증 치료제 ‘트랜스콘 CNP’(TransCon CNP: 나베페그리타이드)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 31일 공표했다.‘트랜스콘 CNP’는 주 1회 투여하는 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)의 약물 전구체이다.활성 나트륨 이뇨 펩타이드를 성장판, 골격근을 포함해 전신에 걸쳐 존재하는 조직 내 수용체들에 지속적으로 노출시켜 연골무형성증을 치료하도록 개발된 약물 전구체가 ‘트랜스콘 CNP’이다.허가신청서는 3건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 임상시험 사례들과 최대 3년에 걸친 개방표지 연장시험에서 도출된 자료들을 근거로 제출된 것이다.개방표지 연장시험 가운데는 소아 연골무형성증 환자들을 충원해 이루어졌던 본임상 시험례인 ‘ApproaCH 시험’이 포함되어 있다.아센디스 파마社의 에이미 슈 부사장 겸 최고 의학책임자는 “성장속도를 높이는 효능 뿐 아니라 ‘트랜스콘 CNP’를 사용한 치료가 대다수의 소아환자들에게서 건강 관련 부담의 감소, 근육기능의 강화 및 비정상적으로 휜다리의 교정 등이 나타났음을 입증한 임상자료를 FDA와 공유할 수 있게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.슈 부사자은 뒤이어 “주 1회 투여하는 장점과 함께 플라시보에 비견할 만한 안전성, 내약성 프로필을 나타낸 ‘트랜스콘 CNP’가 동종계열 최고의 연골무형성증 치료제 가운데 하나로 인식될 수 있는 잠재적 가능성을 내포하고 있다”고 강조했다.아센디스 파마 측은 오는 3/4분기 중 유럽 의약품감독국(EMA)에도 ‘트랜스콘 CNP’의 허가신청서를 제출한다는 방침이다.한편 전신의 섬유아세포 성장인자 수용체 3(FGFR3)의 변이로 인해 나타나는 희귀 유전성 질환의 일종인 연골무형성증은 세계 각국의 환자 수가 총 25만명을 상회하는 것으로 추정되고 있다.

이덕규 2025.04.02

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